海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱(chēng)樂(lè)城先行區(qū))真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究領(lǐng)域近期有兩件事引起人們關(guān)注：

其一：12月18日，位于樂(lè)城先行區(qū)的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(博鰲研究型醫(yī)院)開(kāi)院試運(yùn)行，該醫(yī)院將規(guī)劃建設(shè)成國(guó)家真實(shí)世 界臨床數(shù)據(jù)研究中 心。

其二：11月29日，作為樂(lè)城先行區(qū)真實(shí)世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)新成效，一種在化療期間預(yù)防性給藥以保護(hù)骨髓和免疫系統(tǒng)功能的產(chǎn)品——注射用曲拉西利注冊(cè)上市許可申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。該藥2月13日才在美國(guó)上市。在海南省多部門(mén)共同支持下，6月2日在樂(lè)城先行區(qū)開(kāi)出除審批國(guó)之外的全球首張?zhí)幏?，并隨之啟動(dòng)真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究。

2019年6月，國(guó)家藥監(jiān)局與海南省人民政府聯(lián)合啟動(dòng)海南臨床真實(shí)世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作。真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究是什么、為什么要開(kāi)展真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究、樂(lè)城真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究成效如何，一直廣受關(guān)注。

什么是真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究？

真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究是樂(lè)城先行區(qū)先行先試的藥品監(jiān)管科學(xué)探索之一。

樂(lè)城先行區(qū)管理局副局長(zhǎng)、海南省真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究院副院長(zhǎng)符祝介紹，真實(shí)世 界研究，是指針對(duì)預(yù)設(shè)的臨床問(wèn)題，在常規(guī)的診療環(huán)境下收集與研究對(duì)象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)(即真實(shí)世 界數(shù)據(jù))或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù)，通過(guò)分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用情況及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)的研究過(guò)程。臨床真實(shí)世 界數(shù)據(jù)反映的是實(shí)際診療中患者健康狀況和醫(yī)療服務(wù)過(guò)程，數(shù)據(jù)評(píng)價(jià)結(jié)論可以更客觀地反映藥械的實(shí)際使用效果。

2018年，國(guó)務(wù)院賦予海南省全國(guó)唯 一的臨床急需進(jìn)口醫(yī)療器械和藥品(不含疫苗)的審批權(quán)，允許在樂(lè)城先行區(qū)使用國(guó)內(nèi)尚未注冊(cè)、但已在歐、美、日等發(fā)達(dá)地區(qū)上市的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品。截至今年12月17日，樂(lè)城先行區(qū)共獲批引進(jìn)特許藥械197種。在滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)患者就醫(yī)用藥的同時(shí)，也產(chǎn)生了珍貴的臨床真實(shí)世 界數(shù)據(jù)。

在國(guó)家藥監(jiān)局及海南省政府相關(guān)部門(mén)的支持與指導(dǎo)下，樂(lè)城先行區(qū)率先開(kāi)展臨床真實(shí)世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，探索將這些數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為真實(shí)世 界證據(jù)，用于產(chǎn)品在中國(guó)注冊(cè)審批的方法和途徑，為國(guó)家藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革、提速全球創(chuàng)新產(chǎn)品在中國(guó)臨床使用的可及性提供新途徑、新方式。

為何要開(kāi)展真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究？

真實(shí)世 界研究與傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)有何不同？符祝說(shuō)，傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)是一種采用隨機(jī)化分組方法并選擇合適對(duì)照設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)，就像利用人工池塘養(yǎng)魚(yú)，不僅挑魚(yú)，也挑池塘。這種模擬環(huán)境存在諸多不足，如針對(duì)罕見(jiàn)病藥物及兒科用藥的患者招募困難、實(shí)驗(yàn)結(jié)果外推受限、實(shí)驗(yàn)成本往往高昂等。而真實(shí)世 界研究通過(guò)真實(shí)臨床環(huán)境采集數(shù)據(jù)，較模擬環(huán)境更能全面反映藥物的客觀療效。

樂(lè)城真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究成效如何？

2020年3月26日，在完成真實(shí)世 界臨床數(shù)據(jù)采集、分析、審評(píng)等工作后，跨國(guó)藥企艾爾建公司的青光眼引流管產(chǎn)品通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局審批在國(guó)內(nèi)上市，總歷時(shí)不到5個(gè)月。而單純通過(guò)傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)，國(guó)際先進(jìn)藥械產(chǎn)品至少需要2-3年的時(shí)間才能進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。

艾爾建的青光眼引流管產(chǎn)品是中國(guó)首 個(gè)使用真實(shí)世 界數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲批上市的醫(yī)療藥械。2020年11月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地在樂(lè)城先行區(qū)揭牌。2021年2月，全國(guó)首 個(gè)真實(shí)世 界數(shù)據(jù)研究與評(píng)價(jià)重 點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室落戶(hù)樂(lè)城。

符祝說(shuō)，目前，共有2批藥品、2批器械共22個(gè)品種進(jìn)入樂(lè)城先行區(qū)試點(diǎn)，已有3款藥械產(chǎn)品利用樂(lè)城真實(shí)數(shù)據(jù)獲批上市。

臨床真實(shí)世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)也受到國(guó)際藥械廠商的關(guān)注。樂(lè)城先行區(qū)管理局介紹，截至目前，世 界排名前30強(qiáng)的藥械企業(yè)近五分之四和樂(lè)城先行區(qū)已建立緊密型合作關(guān)系。今年1-10月，有38家國(guó)際企業(yè)97個(gè)醫(yī)療器械申請(qǐng)真實(shí)世 界應(yīng)用試點(diǎn)，是去年全年量的2倍。有23家國(guó)際企業(yè)48個(gè)藥品申請(qǐng)真實(shí)世 界應(yīng)用試點(diǎn)，是去年全年量的7倍。園區(qū)特許藥械使用患者截至11月為8337人次，同比增長(zhǎng)454%。

符祝說(shuō)，希望通過(guò)用好樂(lè)城先行區(qū)的特殊政策，加快引進(jìn)更多國(guó)際先進(jìn)藥品與醫(yī)療器械，通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局賦予海南樂(lè)城的藥械監(jiān)管科學(xué)研究基地平臺(tái)，聚集政產(chǎn)學(xué)研臨等各界力量，共同推動(dòng)真實(shí)世 界研究，助力國(guó)家醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革加快產(chǎn)品上市，讓更多國(guó)人盡快用上國(guó)際先進(jìn)水準(zhǔn)的藥品及醫(yī)療器械。

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